neurojourНеврологический журнал имени Л.О. БадалянаL.O. Badalyan Neurological Journal2686-89972712-794XФГАУ «НМИЦ здоровья детей» Минздрава России10.46563/2686-8997-2025-6-2-105-112teczhjneurojour-186Research ArticleКЛИНИЧЕСКИЕ СЛУЧАИCLINICAL CASESПервый опыт применения воспроизведённого препарата нусинерсен российского производства у пациентов детского возраста со спинальной мышечной атрофиейFirst experience of Russian-manufactured generic nusinersen treatment in pediatric SMA patientshttps://orcid.org/0000-0002-9562-3774КузенковаЛюдмила МихайловнаKuzenkovaLyudmila M.

Доктор мед. наук, профессор, начальник Центра детской психоневрологии и нейрореабилитации, врач-невролог ФГАУ «НМИЦ здоровья детей» Минздрава России, 119991, Москва, Россия; Клинический институт детского здоровья имени Н.Ф. Филатова ФГАОУ ВО «Первый МГМУ им. И.М. Сеченова» Минздрава России (Сеченовский Университет), 119435, Москва, Россия

e-mail: l.kuzenkova@list.ru

DSc (Medicine), Professor, Head, Center for Child Neuropsychiatry and Neurorehabilitation, neurologist, National Medical Research Center for Children’s Health, Moscow, 119991, Russian Federation; N.F. Filatov Clinical Institute of Children’s Health, I.M. Sechenov First Moscow State Medical University (Sechenov University), Moscow, 119435, Russian Federation

e-mail: l.kuzenkova@list.ru

l.kuzenkova@list.ruhttps://orcid.org/0000-0002-8381-8793УвакинаЕвгения ВладимировнаUvakinaEugeniya V.

Канд. мед. наук, врач-невролог, зав. отделением психоневрологии и нейрореабилитации, зам. директора по научной работе ФГАУ «НМИЦ здоровья детей» Минздрава России, 119991, Москва, Россия

PhD (Medicine), Head, Department of neuropsychiatry and neurorehabilitation, neurologist, National Medical Research Center for Children’s Health, Moscow, 119991, Russian Federation

noemail@neicon.ruhttps://orcid.org/0009-0002-6922-2210СеребренниковаЭлеонора БорисовнаSerebrennikovaEleonora B.

Врач-невролог ГБУЗ ПК «КДКБ», 614066, Пермь, Россия

Neurologist, Regional Children’s Clinical Hospital, Perm, 614066, Russian Federation

noemail@neicon.ruhttps://orcid.org/0000-0003-4809-298XКарповичЕкатерина ИльиничнаKarpovichEkaterina I.

Доктор мед. наук, профессор, зав. отделением нейрофизиологии отдела инструментально-диагностических методов исследования ГБУЗ НО «НОДКБ», 603136, Нижний Новгород, Россия

DSc (Medicine), professor, Head, Department of neurophysiology, Department of instrumental and diagnostic research methods, Nizhny Novgorod Regional Children’s Clinical Hospital, Nizhny Novgorod, 603136, Russian Federation

noemail@neicon.ruhttps://orcid.org/0009-0009-2281-2601СамофалТатьяна АндреевнаSamofalTatyana A.

Врач-невролог, врач физической и реабилитационной медицины, зав. неврологическим отделением ГБУЗ НО «НОДКБ», 603136, Нижний Новгород, Россия

Neurologist, physician of physical and rehabilitation medicine, Head, Neurological department, Nizhny Novgorod Regional Children’s Clinical Hospital, Nizhny Novgorod, 603136, Russian Federation

noemail@neicon.ruhttps://orcid.org/0009-0001-7242-6073ЛапочкинОлег ЛонгиновичLapotchkinOleg L.

Канд. мед. наук, зам. директора, зав. кафедрой физической, реабилитационной и интегративной медицины ГБУЗ МО «НИКИ детства Минздрава Московской области», 141009, Мытищи, Россия; вице-президент Национальной ассоциации детских неврологов, Москва, Россия

PhD, Deputy Director, Head, Department of physical, rehabilitation and integrative medicine, Research Clinical Institute of Childhood, Mytishchi, 141009, Russian Federation, Vice President of the National Association of Child Neurologists, Moscow, 141009, Russian Federation

noemail@neicon.ruhttps://orcid.org/0009-0001-0035-7021СмирноваАлександра АнатольевнаSmirnovaAleksandra A.

Канд. мед. наук, зав. 2-м психоневрологическим отделением ГБУЗ МО «НИКИ детства Минздрава Московской области», 141009, Мытищи, Россия

PhD (Medicine), Head, 2nd Psychoneurological department, Research Clinical Institute of Childhood, Mytishchi, 141009, Russian Federation

noemail@neicon.ruhttps://orcid.org/0000-0002-7626-6783ГоленкоАнна АнатольевнаGolenkoAnna A.

Врач-невролог высшей категории, зав. отделением психоневрологии КБУЗ «Алтайский краевой клинический центр охраны материнства и детства», 656019, Барнаул, Россия

Neurologist, Head, Department of psychoneurology, Altai Regional Clinical Center for Maternal and Child Health, Barnaul, 656019, Russian Federation

noemail@neicon.ruФГАУ «Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей» Минздрава России; Клинический институт детского здоровья имени Н.Ф. Филатова ФГАОУ ВО «Первый Московский государственный медицинский университет им. И.М. Сеченова» Минздрава России (Сеченовский Университет)РоссияNational Medical Research Center for Children’s Health; Filatov Clinical Institute of Children’s Health, Sechenov First Moscow State Medical University (Sechenov University)Russian FederationФГАУ «Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей» Минздрава РоссииРоссияNational Medical Research Center for Children’s HealthRussian FederationГБУЗ ПК «Краевая детская клиническая больница»РоссияPerm Krai Children’s Clinical HospitalRussian FederationГБУЗ НО «Нижегородская областная детская клиническая больница»РоссияNizhny Novgorod Regional Children’s Clinical HospitalRussian FederationГБУЗ МО «Научно-исследовательский клинический институт детства» Минздрава Московской областиРоссияResearch Clinical Institute of ChildhoodRussian FederationКГБУЗ «Алтайский краевой клинический центр охраны материнства и детства»РоссияAltai Regional Clinical Center for Maternal and Child HealthRussian Federation20252608202562105112Copyright © ФГАУ «НМИЦ здоровья детей» Минздрава России, 20252025ФГАУ «НМИЦ здоровья детей» Минздрава РоссииФГАУ «НМИЦ здоровья детей» Минздрава Россииhttps://www.neuro-journal.ru/jour/about/submissions#copyrightNoticehttps://www.neuro-journal.ru/jour/article/view/186

В клиническую практику в России активно внедряются воспроизведённые лекарственные препараты российского производства, в том числе для лечения спинальной мышечной атрофии. В статье представлено описание 5 клинических случаев применения воспроизведённого российского препарата нусинерсена у детей с различными типами спинальной мышечной атрофии, как наивных, так и получавших ранее терапию референтным препаратом нусинерсен и продолживших терапию воспроизведённым нусинерсеном. Представлена динамика состояния двигательной активности пациентов на фоне лечения, оцениваемая с использованием шкал моторного развития. Продемонстрированы положительный эффект и благоприятный профиль безопасности воспроизведённого нусинерсена российского производства во всех 5 описанных клинических случаях.

Соблюдение этических стандартов. Все пациенты или их законные представители подписывали добровольное информированное согласие.

Участие авторов

Участие авторов:Кузенкова Л.М. — концепция и дизайн статьи, написание текста, редактирование;Увакина Е.В. — концепция и дизайн статьи, написание текста, редактирование;Серебренникова Э.Б. — написание текста, редактирование;Карпович Е.И. — написание текста, редактирование;Самофал Т.А. — написание текста, редактирование;Лапочкин О.Л. — написание текста, редактирование;Смирнова А.А. — написание текста, редактирование;Голенко А.А. — написание текста, редактирование.Все соавторы — утверждение окончательного варианта статьи, ответственность за целостность всех частей статьи.

Конфликт интересов

Конфликт интересов. Авторы декларируют отсутствие явных и потенциальных конфликтов интересов в связи с публикацией данной статьи.

Финансирование

Финансирование. Статья не имела спонсорской поддержки.

Поступила

Поступила: 22.07.2025Принята к печати: 05.08.2025Опубликована: 20.08.2025

Currently, Russian-manufactured generic products are being actively implemented into the clinical practice in the Russian Federation, including spinal muscular atrophy treatment. This article presents five clinical cases with various types of spinal muscular atrophy treatment with generic Russian nusinersen, both naive and those who had previously received therapy with the reference drug nusinersen and continued therapy with generic nusinersen. The trend in motor activity in patients during treatment, assessed by motor development scales, is presented. In all of 5 described clinical cases both the positive effect and favorable safety profile of the Russian-manufactured generic nusinersen were demonstrated.

Compliance with ethical standards. All patients or their legal representatives signed voluntary informed consent.

Contributions

Contributions:Kuzenkova L.M. — concept and design of the review, writing the text, editing;Uvakina E.V. — concept and design of the review, writing the text, editing;Serebrennikova E.B. — writing the text, editing;Karpovich E.I. — writing the text, editing;Samofal T.A. — writing the text, editing;Lapochkin O.L. — writing the text, editing;Smirnova A.A. — writing the text, editing;Golenko A.A. — writing the text, editing.All co-authors — responsibility for the integrity of all parts of the manuscript and approval of its final version.

Funding

Funding. The study had no sponsorship.

Conflict of interest

Conflict of interest. The authors declare no conflict of interest.

Received

Received: July 22, 2025Accepted: August 5, 2025Published: August 20, 2025

спинальная мышечная атрофиявоспроизведённый нусинерсен российского производстваэффективностьбезопасность российского нусинерсенаspinal muscular atrophyRussian-manufactured generic nusinersenefficacysafety of Russian generic nusinersenefficacy of Russian generic nusinersenReferencesАртемьева С.Б., Кузенкова Л.М., Ильина Е.С., Курсакова Ю.А., Колпакчи Л.М., Сапего Е.Ю. и др. Эффективность и безопасность препарата нусинерсен в рамках программы расширенного доступа в России. Нервно-мышечные болезни. 2020; 10(3): 35–41. https://doi.org/10.17650/2222-8721-2020-10-3-35-41 https://elibrary.ru/ouhjuqArtemieva S.B., Kuzenkova L.M., Ilyina E.S., Kursakova Yu.A., Kolpakchi L.M., Sapego E.Yu., et al. The efficacy and safety of Nusinersen within the expanded access program in Russia. Nervno-myshechnye bolezni. 2020; 10(3): 35–41. https://doi.org/10.17650/2222-8721-2020-10-3-35-41 https://elibrary.ru/ouhjuq (in Russian)Клинические рекомендации «Проксимальная спинальная мышечная атрофия 5q, дети»; 2023. Available at: https://cr.minzdrav.gov.ru/schema/780_1Clinical Guidelines: 5q Proximal Spinal Muscular Atrophy, Children; 2023. Available at: https://cr.minzdrav.gov.ru/schema/780_1 (in Russian)Путь от теории к практике диагностики и лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией. Русский журнал детской неврологии. 2024; 19(2): 80–8. https://doi.org/10.17650/2073-8803-2024-19-2-80-88The path from theory to practice in the diagnosis and treatment of patients with spinal muscular atrophy. Russkii zhurnal detskoi nevrologii. 2024; 19(2): 80–8. https://doi.org/10.17650/2073-8803-2024-19-2-80-88 (in Russian)Пресс-релиз компании Biogen. Available at: https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/us-fda-approves-biogens-spinrazatm-nusinersen-first-treatmentBiogen’s press release. Available at: https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/us-fda-approves-biogens-spinrazatm-nusinersen-first-treatment (in Russian)Highlights of prescribing information: Spinraza (nusinersen) injection, for intrathecal use. Available at: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2016/209531lbl.pdfHighlights of prescribing information: Spinraza (nusinersen) injection, for intrathecal use. Available at: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2016/209531lbl.pdfОбщая характеристика лекарственного препарата Спинраза ЛП-№(005833)-(РГ-RU); 2024. Available at: https://lk.regmed.ru/Register/EAEU_SmPCGeneral characteristics of the medicinal product Spinraza LP-No.(005833)-(RG-RU); 2024. Available at: https://lk.regmed.ru/Register/EAEU_SmPC (in Russian)New Data at Cure SMA 2021 Highlight the Long-Term Efficacy of SPINRAZA® (nusinersen) and Biogen’s Commitment to Innovation in SMA Therapy. Available at: https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/new-data-cure-sma-2021-highlight-long-term-efficacy-spinrazar дата обращения 15.06.2025New Data at Cure SMA 2021 Highlight the Long-Term Efficacy of SPINRAZA® (nusinersen) and Biogen’s Commitment to Innovation in SMA Therapy. Available at: https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/new-data-cure-sma-2021-highlight-long-term-efficacy-spinrazar дата обращения 15.06.2025Общая характеристика лекарственного препарата Эврисди ЛП-№(008925)-(РГ-RU); 2025. Available at: https://lk.regmed.ru/Register/EAEU_SmPCGeneral characteristics of the medicinal product Avrisdi LP-No.(008925)-(RG-RU); 2025. Available at: https://lk.regmed.ru/Register/EAEU_SmPC (in Russian)FDA Approves Oral Treatment for Spinal Muscular Atrophy. Available at: https://fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-oral-treatment-spinal-muscular-atrophyFDA Approves Oral Treatment for Spinal Muscular Atrophy. Available at: https://fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-oral-treatment-spinal-muscular-atrophyОбщая характеристика лекарственного препарата Золгенсма ЛП-№(001462)-(РГ-RU); 2022. Available at: https://lk.regmed.ru/Register/EAEU_SmPCGeneral characteristics of the medicinal product Zolgensma LP-No.(001462)-(RG-RU); 2022. Available at: https://lk.regmed.ru/Register/EAEU_SmPC (in Russian)FDA approves innovative gene therapy to treat pediatric patients with spinal muscular atrophy, a rare disease and leading genetic cause of infant mortality. Available at: https://fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-innovative-gene-therapy-treat-pediatric-patients-spinal-muscular-atrophy-rare-diseaseFDA approves innovative gene therapy to treat pediatric patients with spinal muscular atrophy, a rare disease and leading genetic cause of infant mortality. Available at: https://fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-innovative-gene-therapy-treat-pediatric-patients-spinal-muscular-atrophy-rare-diseaseКомарова Е.А., Котов А.С. Патогенетическая терапия у детей со спинальной мышечной атрофией. Русский медицинский журнал. 2025; (4): 26-30. https://doi.org/10.32364/2225-2282-2025-4-5 https://elibrary.ru/diezhmKomarova E.A., Kotov A.S. Pathogenetic therapy in children with spinal muscular atrophy. Russkii Meditsinskii Zhurnal. 2025; (4): 26-30. https://doi.org/10.32364/2225-2282-2025-4-5 https://elibrary.ru/diezhm (in Russian)Общая характеристика лекарственного препарата Лантесенс ЛП-№(005199)-(РГ-RU); 2024. Available at: https://lk.regmed.ru/Register/EAEU_SmPCGeneral characteristics of the medicinal product Lantesens LP-No.(005199)-(RG-RU); 2024. Available at: https://lk.regmed.ru/Register/EAEU_SmPC (in Russian)Федеральный закон об обращении лекарственных средств № 61; 2010.Federal Law on the Circulation of Medicines No. 61; 2010. (in Russian)Решение Совета Евразийской экономической комиссии № 78 «О Правилах регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения»; 2016.Decision of the Council of the Eurasian Economic Commission No. 78 «On the Rules for Registration and examination of medicines for medical use»; 2016. (in Russian)Решение Совета Евразийской экономической комиссии № 85 «Об утверждении Правил проведения исследований биоэквивалентности лекарственных препаратов в рамках Евразийского экономического союза»; 2016.Decision of the Council of the Eurasian Economic Commission No. 85 «On approval of the Rules for conducting Bioequivalence studies of medicines within the framework of the Eurasian Economic Union»; 2016. (in Russian)Экспертный отчет ФГБУ «Научный центр экспертизы средств медицинского применения» МЗ России по оценке безопасности, эффективности и качества лекарственного препарата Лантесенс®. Собственные данные компании «АО Генериум».Expert report of the Federal State Budgetary Institution «Scientific Center for Expertise of Medical Devices» of the Ministry of Health of the Russian Federation on the assessment of safety, efficacy and quality of the medicinal product Lantesens®. Own data of JSC Generium. (in Russian)Согласно ст. 27.1 ФЗ № 61 и опубликованному списку взаимозаменяемых препаратов на сайте Государственного реестра лекарственных средств. Available at: http://grls.rosminzdrav.ru/Forum//Files/243339/%D0%9F%D0%B5%D1%80%D0%B5%D1%87%D0%B5%D0%BD%D1%8C_(%D0%BC%D0%B0%D1%80%D1%82_2025).xlsAccording to art. 27.1 of Federal Law No. 61 and the published list of interchangeable drugs on the website of the State Register of Medicines. Available at: http://grls.rosminzdrav.ru/Forum//Files/243339/%D0%9F%D0%B5%D1%80%D0%B5%D1%87%D0%B5%D0%BD%D1%8C_(%D0%BC%D0%B0%D1%80%D1%82_2025).xls (in Russian)На основании данных базы сбора и аналитики данных из ИС МДЛП о движении и остатках лекарственных препаратов Xmark AnalyticsBased on data from the Xmark Analytics pharmaceutical data collection and analysis system on movement and balances of medicinal products. Available at: https://app.analytics.xmark.pro/login (accessed 15.06.2025) (In Russian)

The authors declare that there are no conflicts of interest present.